ما هو مرض الهيموفيليا؟

يعد مرض الهيموفيليا B من الأمراض المهددة للحياة، وهو اضطراب وراثي نادر ناتج عن خلل في الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX)، وهو بروتين يؤدي دورًا أساسيًا في عملية تخثر الدم ووقف النزيف.

علاج مرض الهيموفيليا

وأوضحت الغذاء والدواء أن المستحضر سُجّل بعد تقييمه بدقة من حيث فعاليته وسلامته وجودته واستيفائه للمعايير المطلوبة، حيث يعتمد هذا المستحضر على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي (AAV)، والذي يحتوي على نُسخ من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX).

وبعد حقن الدواء في الوريد، يبدأ الجسم في إنتاج عامل التخثر التاسع، والذي يساهم في استعادة عملية تخثر الدم ووقف النزيف بشكل طبيعي، ويستخدم الدواء مرة واحدة فقط لتحفيز إنتاج عامل التخثر التاسع (IX).

أعراض جانبية لعلاج مرض الهيموفيليا

وأشارت الغذاء والدواء إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على دواء مرض الهيموفيليا أظهرت أن هناك أعراضًا جانبية غير خطيرة، كان أكثرها شيوعًا الصداع، وزيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، وأعراضًا مشابهةً للإنفلونزا، كما نتج عن تلك الدراسات وجود تعارضات للدواء مع بعض الأدوية التي لها تأثير في وظائف الكبد.